一种用于治疗糖尿病肢体动脉闭塞症、下肢动脉硬化性闭塞症、血栓闭塞性脉管炎的新药——重组人肝细胞生长因子裸质粒注射液,日前获得国家食品药品监督管理局批准,进入临床试验。
该注射液是利用新型肝细胞生长因子(HGF)基因和高效PCK载体构建的一种裸质粒型基因治疗药物。其独创性地应用了基因内含子的选择性剪接作用原理,在靶细胞中能同时表达HGF728和HGF723两种异构体,与体内正常的HFG基因作用机理基本一致。当注射于缺血部位肌肉时,裸质粒转染横纹肌细胞,使横纹肌细胞表达和分泌具有血管生长作用的HGF,建立“分子搭桥”机制,促进局部侧枝循环形成,增加缺血部位的血液供应。
据北京诺思兰德生物技术有限公司研究人员介绍,这项具有自主知识产权的成果已获得国家专利,并分别获准在中国、美国和韩国进行临床试验。前期研究结果显示,该药对动脉缺血性疾病治疗具有良好的应用前景。